Российские ученые создали «природные шприцы» из вирусов, с помощью которых врачи смогут вылечить пациентов с такими тяжелыми генетическими заболеваниями, как боковой амиотрофический склероз и миодистрофия Дюшенна.

«Мы создали генетические конструкции доставки в организм с помощью аденоассоциированных вирусов для персонализированной генетической терапии миодистрофии Дюшенна и бокового амиотрофического склероза. На культуре клеток in vitro исследована конструкция для лечения миодистрофии Дюшенна, разработаны модели патологии для исследования эффективности генетических конструкций в живом организме с использованием лабораторных животных. Имеющиеся результаты внушают оптимизм и показывают эффективность этого метода генетической терапии», — рассказал Корокин.

Боковой амиотрофический склероз — моногенное прогрессирующее заболевание центральной нервной системы, поражающее верхние и нижние двигательные нейроны, что приводит к параличам и последующей атрофии мышц. Миодистрофия Дюшенна также является тяжелым генетическим заболеванием, из-за которого человек теряет возможность самостоятельно передвигаться. Это нейродегенеративные заболевания, то есть из-за них происходит неизбежная гибель нервных клеток.

«Генетическую поломку до сегодняшнего дня излечить было невозможно, но мы предложили персонифицированную генную терапию на основе аденоассоциированных вирусов. Совместно с учеными из Института биологии гена РАН созданы генетические конструкции для лечения моногенных нейродегенеративных заболеваний. Разработанные генетические конструкции помещаются в аденоассоциированные вирусы, служащие «природными шприцами» для их доставки к месту «поломки» гена в организме человека. Для этого на вирус мы прикрепляем определенные структуры, в результате вирус распознает необходимую клетку и связывается с ней», — объяснил профессор БелГУ.

Как пояснил Корокин, рассматривается несколько форм лекарства для лечения этих заболеваний, например, в виде глазных капель, аэрозоля для орошения рта и носа, растворов для введения внутривенно и внутримышечно. Работы над проектом идут около шести лет. «Вирус доставит созданную нами генетическую конструкцию в организме человека к конкретному месту, где должна встать наша «заплатка» [в виде созданной учеными правильной генетической конструкции]. Основным результатом реализации такого проекта являются разработанные методы и препараты персонализированной генетической терапии с использованием аденоассоциированных вирусов», — сказал Корокин.

По словам Корокина, миодистрофия Дюшенна и боковой амиотрофический склероз обусловлены патологией в одном гене, в неправильном синтезе продуктов, за выработку которых отвечает этот ген. Кроме этих заболеваний, как уточнил он, ученые исследуют возможность лечения и других моногенных и нейродегенеративных заболеваний, в том числе эпилептическую энцефалопатию, лобно-височную деменцию, синдром Ретта, синдром Леша-Нихана.

Источник ТАСС